To jedna z najbardziej pozytywnych w całej tej sytuacji informacja. Jagódka Michalak, która zmaga się z rzadką chorobą genetyczną jaką jest rdzeniowym zanikiem mięśni, właśnie otrzymała najdroższy lek świata! Trzymamy kciuki! Życzymy dużo sił i zdrowia całej rodzinie Michalaków.
Jagódka Michalak jest mieszkaną powiatu kaliskiego. Od urodzenia zmaga się z rdzeniowym zanikiem mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA). To rzadka choroba genetyczna, z którą rodzi się na świecie 1 dziecko na około 6.000-20 000 urodzeń. Prowadzi ona do wciąż postępującego zaniku mięśniszkieletowych, na skutek obumierania nerwów kontrolujących mięśnie, czyli neuronów ruchowych.
Skutkami choroby są: osłabienie siły mięśniowej, niedowład ruchowy, a także zaburzenia ze strony różnych układów, w tym trawiennego i oddechowego, które prowadzą do śmierci pacjenta. Zgodnie z danymi z początku roku 2021, w Polsce żyje około 400-700 osób chorych na SMA. Szacuje się, że w naszym kraju rocznie przychodzi na świat około 40 chorych na SMA dzieci.
